创新药物带来新选择 助力长期治疗更可及
陈宝霞告诉搜狐健康，梗阻性肥厚型心肌病患者的治疗手段比较有限。传统药物治疗无法从根本机制上改善病情，而外科开胸的室间隔减容手术虽能改善症状，但难度大、有并发症风险，患者顾虑多，临床可及性受限。因此需要更多新的治疗手段来缓解梗阻，改善症状，减轻疾病危害。
2024年，心肌肌球蛋白抑制剂玛伐凯泰胶囊获批上市并迅速被纳入医保目录，并于今年落地北京。据陈宝霞介绍，玛伐凯泰胶囊靶向肥厚型心肌病的核心病理生理机制，通过对心肌肌球蛋白的选择性抑制作用，减少肌球蛋白和肌动蛋白横桥过量形成，从而减轻心肌过度收缩，改善舒张功能。目前，该药物已经被纳入国内外肥厚型心肌病相关指南，作为梗阻性肥厚型心肌病成人患者的推荐疗法之一。
肥厚型心肌病需要长期管理，患者用药经济负担偏重。玛伐凯泰胶囊纳入医保并落地北京后，明显降低了患者负担。“以北京地区为例，参保患者每月使用起始剂量2.5mg/天药物的费用，从之前的四千多元减至两千多元。”陈宝霞结合临床案例介绍说。
陈宝霞强调，肥厚型心肌病具有诊断难度大、早期症状隐匿的特点，但随着医疗技术持续进步以及创新药物的问世，特别是医保落地后，更多的病人有了可负担的创新治疗选择，得以更好地坚持长期治疗。她呼吁大众提升对该病的认知，高危人群应及时进行筛查，做到早诊断、早治疗。