牛膝性味苦、酸、平，入肾、肾经，有活血祛瘀，补益肝肾，强筋壮骨，利湿通淋之功，适用于气滞血瘀所致的月经不调、痛经、闭经、产后瘀阻腹痛、跌打损伤、腰膝酸痛、下肢无力及尿血、小便不利、尿道涩痛等。本品能补肝肾而强筋骨，又能通利血脉而利关节，性善下行，故可治疗下半身腰膝关节酸痛，妇科经产诸疾，如瘀阻经闭、痛经、月经不调、产后腹痛等。《本草纲目》言其“治久疟寒热，五淋尿血，茎中痛，下痢，喉痹，口疮，齿痛，痈肿恶疮，伤折”。《医学衷中参西录》言其“原为补益之品，而善引气血下注，是以用药欲其下行者，恒以之为引经。故善治肾虚腰疼腿疼，或膝疼不能屈伸，或腿疼不能任地。兼治女子月经闭枯，催生下胎，又善治淋疼，通利小便，此皆其力善下行之效也”。
由此可知，牛膝有川牛膝、怀牛膝之分，二者均能活血通经、补益肝肾、强健筋骨、利尿通淋、引火（血）下行等功效。川牛膝长于活血通经，怀牛膝长于补肝肾、强筋骨，临床使用时应予注意。
牛膝的药理研究表明：本品对离体家兔子宫无论已孕、末孕均有收缩作用，有短暂的降压作用，还有抗炎、止痛、利尿等作用，能提高机体免疫功能。根含三萜皂甙，水解后生成齐墩果酸，亦含蜕皮甾酮，牛膝甾酮，紫茎牛膝甾酮，尚含多糖类、氨基酸、生物碱类、香豆素类。根还含大量钾盐及甜菜碱、蔗糖等。牛膝所含蜕皮甾酮具有较强的蛋白质合成促进作用。实验给小鼠灌胃或腔注射1次蜕皮甾酮后2小时，即可见小鼠肝脏细胞核、线粒体及微粒体中氨基酸前体掺入增多，4小时后作用更强。蔗糖密度样度离心分析表明，给药血RNA较对照血具有2倍的铸型活性，提示蜕皮甾酮的蛋白质合成效果至少伴有促进m-RNA合成的作用。